La FDA aprobó el primer medicamento contra el Alzheimer.

Como un gran avance calificó el doctor Juan Carlos Sáez, investigador del Centro Interdisciplinario de Neurociencia de la Universidad de Valparaíso (CINV), la aprobación acelerada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus iniciales en inglés) del primer medicamento contra el Alzheimer.

El fármaco Aduhelm combate la enfermedad neurodegenerativa, deteniendo el deterioro cognitivo en etapas tempranas de la patología.

“Es un gran avance que promete un gran alivio para muchos pacientes y sus familias, ya que ha demostrado ser eficaz en prevenir la progresión de la enfermedad. La eficacia de Aduhelm ha sido evaluada usando dos ensayos clínicos de Fase 3 en pacientes con etapas tempranas de la enfermedad de Alzheimer (deterioro cognitivo y demencia leve) y presencia confirmada de patología amiloide. Los efectos de este tratamiento también fueron evaluados en el estudio de Fase 1b (doble ciego), aleatorizado, controlado con placebo y rango de dosis. Estos estudios revelaron que Aduhelm reduce las placas beta amiloides en un 59 y un 61 por ciento”, explicó el también académico del Instituto de Neurociencias de la Facultad de Ciencias UV.

Respecto a la eficacia de este medicamento, el doctor Sáez aclaró que “para tener éxito con los primeros ensayos es mejor hacer un estudio con pacientes que no presenten un deterioro avanzado. Es así que el tratamiento resultó ser eficaz en etapas tempranas de la enfermedad, pero nada se ha dicho si podría ser de utilidad en etapas un poco más avanzadas. No hay que perder la esperanza de que puedan ser más los pacientes que podrían ser beneficiados, ya que el cerebro tiene gran capacidad de compensación funcional, lo que sugiere que, pese a que se haya perdido un número importante de neuronas, al detener el progreso de la enfermedad es posible que aún se pueda observar una recuperación significativa”.

En cuanto a la detección temprana de la enfermedad en Chile, señaló: “Creo que no debe ser diferente a lo que ocurre en muchos países desarrollados, ya que contamos con muchos médicos que se mantienen al día en los avances científicos”.

INVESTIGACIÓN DE PUNTA 

Juan Carlos Sáez relevó que en el CINV se sigue avanzando en estudios directamente relacionados con el Alzheimer. Además de lo que ha publicado su laboratorio, hay otros dos investigadores que realizan estudios moleculares y celulares en este campo. Se trata de los doctores en Neurociencias Adrián Palacios y Álvaro Ardiles. Mientras el doctor Palacios estudia los factores condicionantes para que se manifieste la enfermedad, el doctor Ardiles, junto con Sáez, investigan el papel de la respuesta inflamatoria, que se inicia en el cerebro por la acumulación de placas amiloides. En este sentido, el reducir el número de placas amiloides como lo hace el nuevo tratamiento aprobado por la FDA disminuiría la respuesta inflamatoria y, por ende, reduciría la progresión de la muerte de neuronas.

“Una de las alteraciones moleculares relevantes que ocurren temprano en la enfermedad es una respuesta inflamatoria en el cerebro. Nosotros hemos demostrado que la respuesta inflamatoria ya es significativa antes de que se formen las placas amiloides. El aumento de la cantidad de proteína amiloide soluble favorece la formación de placas o cúmulos de esta proteína. Tanto la proteína soluble como la que forma placas promueven la respuesta inflamatoria en el cerebro y otros tejidos periféricos, como el sistema gastrointestinal, empeorando el estado inflamatorio en todo el cuerpo y las alteraciones periféricas repercuten negativamente en el estado del cerebro. Si hay placas es porque hay mucha proteína soluble que forma placas. Por lo tanto, el efecto de Aduhelm, que reduce las placas, sin duda reduce la forma soluble, que es más fácil de eliminar”, afirmó el investigador

Respecto de si nos acercamos a una cura para esta enfermedad, el doctor Sáez, indicó que “si ya se probó en humanos un tratamiento de buena efectividad, abre la puerta para mejorar el tratamiento y, como ha ocurrido con muchas enfermedades, a medida que la ciencia siga avanzando, lo más probable es que en un futuro no muy lejano se cuente con un tratamiento preventivo más eficaz que el aprobado y que se sería equivalente a una cura”.

ALZHEIMER EN CHILE

Según lo publicado por la Corporación Profesional de Alzheimer y Otras Demencias (Coprad) en un contexto previo a la pandemia (2018), en Chile alrededor de 180 mil personas presentaban la enfermedad de Alzheimer u otra demencia y se proyecta que para el 2050 aumente a 626 mil personas. Con más de 3 mil defunciones anuales, es la cuarta causa específica de muerte en el país, de acuerdo a lo señalado por la Organización Mundial de la Salud (OMS).